“尚特药”“只能靠眼控仪‘对话’”“吞咽困难”“呼吸需要机器维持”……这是财经此前对蔡磊等渐冻症终末期患者及庭采访时惠州海绵专用胶价格，他们所倾诉的相似病痛。

“渐冻症”也即肌萎缩侧索硬化症，是⼀种进展经系统变。患者发病年龄多在40-50岁，他们发病后肌肉萎缩法逆转，会在意识清楚的情况下，渐渐变成根“熔化的蜡烛”，全身肌肉萎缩力、身体瘫痪，终丧失说话、吞咽及呼吸，因呼吸衰竭而死亡。直至今日，这些“渐冻人”的平均生存期可能仍只有三至五年。

与此同时，尽管近年来已有SOD1等基因型靶向药物已取得突破并获批上市，但占大多数的散发型渐冻症仍缺乏有手段。

“对于渐冻症这病程长、照护需求复杂、致死率的罕见病种，现有保障体系仍存在明显短板。”全国人大代表、北京协和医院院长张抒扬告诉财经。

今年全国两会期间，张抒扬与全国人大代表，工程院院士张学联提交了份“关于进步完善罕见病多层次保障体系，动渐冻症等患者全生命周期关服务的建议”。在张抒扬等看来，现有保障体系的短板，不仅体现在创新药物研发和可及上，也体现在长期护理保障、特殊医疗服务等的供给和可支付上。

进入ICU的渐冻症患者“法表达冷暖、疼痛或吸痰等需求”

渐冻症是我国《批罕见病目录》纳入的。虽为罕见病，但我国受该困扰的患者及庭却不在少数。

“据统计，该病在我国的发病率约为1.6/10万人，全国现有患者总数约10万。”张抒扬说。

除了患者基数较大惠州海绵专用胶价格，患者“漏诊”“错诊”的情况也时有发生，后者可能致患者错过药物疗和及时开展规范化的康复护理以延缓进展的窗口期。

“渐冻症早期症状常表现为拧不开瓶盖、走路易绊倒等细微变化，易与颈椎病等混淆。患者基因检测率偏低，部分基因突变患者未能及时识别，进步致他们可能错失靶向药物疗窗口期。”张抒扬表示，目前，国内外渐冻症患者诊断延迟时间普遍在10个月以上。

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随着渐冻症患者进展，这类“意识清醒但丧失表达能力”的罕见病群体还可能在医院疗时面临特殊医疗服务机制不完善的问题。

张抒扬举例称，当渐冻症患者因病情危重进入ICU后，虽意识清醒但丧失表达能力、身体法动弹，在全封闭环境、陪护状态下法表达冷暖、疼痛或吸痰等需求，易陷入度恐惧和沟通障碍，严重影响疗配度及生存意志。但现有ICU管理制度未针对此类特殊群体设立差异化的陪护通道。

为此，张抒扬建议，研究制定ICU特殊陪护标准，建立“有限度陪护”机制。

具体来说，在管理上，明确准入条件、陪护人员资质（如患者属或身边长期照护的护工等）、感染控制规范，形成可操作、可监管的标准化流程；在软硬件配备上，探索配套的辅助沟通支持机制，明确陪护人员的主要职能是辅助患者使用眼控仪、字母板等工具与医护人员沟通，提供要情感支持等，弥补医护人员在精细化沟通上的时间与精力缺口。

“建议将符条件的‘渐冻人’纳入长护险范畴”

长期以来惠州海绵专用胶价格，渐冻症庭因病致贫现象同样严峻。而这背后，面是因为渐冻症群体发病时多正值庭“顶梁柱”时期，庭可能因此失去经济来源，另面是因为患者晚期需度依赖呼吸机等生命支持设备，需要多名护理人员日夜看护，护理业要求，居护理费用昂，而长期护理保障覆盖不足。

“建议将符条件的患者纳入长期护理保险（长护险）保障范围。”张抒扬和张学在这份联名建议中提出呼吁。

他们认为，应该进步优化调整长护险试点政策，明确将因渐冻症等罕见病致重度失能、或二残疾的患者纳入保障范围，并给予相应等的护理补贴或服务时长。同时，还可以建立罕见病患者的护理需求动态评估机制，以确保护理资源配置。

目前，北京等地已将庭病床医疗费用纳入医保。在此基础上，张抒扬等还建议，可以探索“居医疗护理”的医保支付路径，研究将呼吸道管理、卧床护理、康复训练等要的医疗护理场景纳入医保支持范围的可行。

除了医疗服务外，针对渐冻症等罕见病患者需的眼控仪、呼吸机、咳痰机等作为“医疗需品”的昂辅具，张抒扬等进步提出，可以由残联、民政、医保等部门牵头，研究将这些昂辅具纳入基本医保或长护险支付名录的可行，PVC管道管件粘结胶切实解决患者买不起、用不上的困境。

完善同情用药实施机制

近年来，全球渐冻症药物研发加速，国内外已有10余个渐冻症疗药物研发进入临床/二期，但针对该类致死罕见病，研究者发起的临床研究成果转化通道尚不顺畅，患者等待新药上市的时间窗口依然偏长，许多患者在等待中不幸离世。

为加速罕见病创新药物研发、转化与上市，提创新药企回报预期，今年5月中旬将落地实施的《药品管理法实施条例》提出，对符条件的罕见病疗用药品，药品上市许可持有人承诺保障药品供应的，给予不过7年的市场占期。

张抒扬等认为，接下来，充分发挥国药监局关于药品试验数据保护、罕见病用药市场占期等相关政策红利，依托罕见病药品保障先行区建设经验惠州海绵专用胶价格，持续完善药品便利化机制，逐步实现从“人等药”向“药等人”转变，为渐冻症等致死罕见病通药物可及的“快速通道”。

与此同时，渐冻症等罕见病药物研发还应该好发挥研究型医院作用，以动质量IIT（研究者发起的临床研究）证据进入药审体系，开展药品附条件上市后的真实世界研究，健全同情用药体系。

“对于疗严重危及生命且有疗手段的罕见病，建议药监部门研究采信质量IIT数据和真实世界证据，作为上市注册的重要支持依据，缩短审评周期、加快药物可及。”张抒扬等建议称。

财经注意到，相关药审政策已发生优化。去年9月国药监局发布并实施《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告》，提出对符要求的罕见病创新药以及由我国药物临床试验机构的主要研究者牵头或者共同牵头开展三期临床的全球同步研发品种，可被纳入创新药临床试验审评审批30日通道。在此之前，罕见病药审“加速”主要体现在新药上市审批阶段。

而质量IIT数据和真实世界证据的积累有赖于医疗机构的能力建设。张抒扬等对此认为，针对渐冻症等罕见病域的真实世界研究现状，建议依托国临床医学研究中心，持续完善渐冻症患者登记系统和多中心研究网络，系统收集药物疗果数据，为临床决策和政策制定提供循证依据。

此外，对于些法参与新药注册临床试验又缺乏有常规疗手段的罕见病患者，拓展同情用药是“医疗兜底”，也是新药研发收集真实世界数据的重要延伸。

张抒扬等在建议中呼吁，应支持具备临床试验机构资质的水平研究型医院，依据《药品管理法》二十三条规定，对于正在开展临床试验、用于疗严重危及生命且有疗手段的罕见病药物，在伦理审查通过和患者知情同意前提下，开展拓展使用，让境中的患者尽早用上“救命药”。同步规范真实世界数据收集，探索建立患者救、证据生成、审评支持等联动机制。

另外值得注意的是，国药监局《拓展同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）》已明确同情用药核心框架，但尚未正式颁布。

对此，全国政协委员、医学科学院医院主任医师赵宏建议加快制度落地，完善配套细则，建议国药监局尽快发布管理办法正式版，出台全国统细则。此外，应压实药企责任，完善激励约束机制。倡在行业伦理准则中明确药企预留不低于15试验药物用于同情使用。

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吴斯旻

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