今天是世界罕见病日，今年的主题是“不止罕见”。根据相关数据统计，截至2025年底，国医保目录当中罕见病用药累计数量已达136个，覆盖批、二批罕见病目录，同时覆盖207个罕见病名录里的69个病种，罕见病患者的用药难度定程度上得到解决。

罕见病患者享受“普惠保障”之时，仍有部分人面临有药难用的困境，难以跨越从生存到生活的现实鸿沟。对于他们来说，生活就像“孤岛”，困于其中找不到向。世界罕见病日前夕，解放日报·上观新闻记者采访业内并建议：以完善的制度和多支付机制，补齐保障机制“后块拼图”，保障多患者稳定疗、真正回归社会。

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支付痛点依然存在

罕见病的概念始于上世纪七十年代，我国自上世纪九十年代开始，在业界学者大力动下，持续关注罕见病诊相关事业。近15年来，罕见病诊取得较大进展。

记者获悉，此前上海在全国率先出56个可疗的罕见病名录，为政府制定相关政策提供很好参考。2014年，上海在全国率先成立地罕见病基金会，为多罕见病患者“奔走呐喊”。如今，我国在多位联制定下沈阳万能胶生产厂家，已有属于自己的罕见病定义。具体说来，新生儿发病率低于万分之，或人群的患病率低于万分之，或单病种在我们国人数低于14万，符任何个标准就可以诊断为罕见病。

相比常见病用药，罕见病用药保障为复杂。上海市罕见病基金会理事长、中华医学会罕见病分会主任委员、医师协会儿科医师分会会长黄国英说，这也是多年来各界人士持续呼吁建立多层次医疗保障体系的缘由所在。

近年来，随着国医保药品目录的常态化调整，批值罕见病药物通过国谈判纳入医保，大幅降低了患者的经济负担。与此同时，普惠型商业保险的普及为患者庭构筑了“二道线”。但对于部分年疗费用、且需长期甚至终身用药的罕见病患者而言，支付的痛点依然存在。

呼吁设立项基金

“相比常见病，罕见病具有残酷的不可逆转。”黄国英举例，以戈谢病为例，目前医保内药物有明确的适应症限制（儿童尚未纳入其中）。对于目前仍需依赖酶替代药物疗的患儿，如因支付问题致断药，将面临不可逆的骨骼畸形和全身多脏器损伤；但继续疗下去，对庭来说负担非常沉重。

早在2013年，万能胶生产厂家上海已尝试通过“多共担”模式，为破解罕见病值用药保障难题提供“上海案”。这探索为后续浙江、江苏等地的政策探索提供范本。具体到戈谢病，上海之前率先设立项救助基金，为这部分患者提供了用药保障，发挥了巨大作用。认为，在可及范围内，如能针对类似罕见病设立项基金，保障，将为患者庭带来多支持，好体现“上海温度”。

记者查阅资料发现：事实上，发达国针对罕见病，设有多样且活跃的项基金。这些基金不仅包括政府主的国项目，还有大量的慈善组织、科研基金会和私人发起的资助计划，共同构成了个多层次、互补的资助体系。例如，在英国，慈善研究基金会设立的LifeArc慈善基金，门用于资助学术研究，动罕见病疗、诊断法的早期开发；同样在英国，医院慈善基金会设立的GOSH慈善院项目，则为特定罕见病（如儿童肾病）的研究提供重大资助。

结产业完善保障

补齐后块拼图，还需要整套完善机制。罕见病项基金如设立，后续运行如何实现有到位？九三学社成员、上海市政协原常委、上海市政协提案委员会原常务主任黄鸣对此建议：让项基金发挥核心枢纽作用，不妨建设“窗式”申请与使用渠道，“对现有的沪惠保、基本医保、少儿住院基金、医疗救助及残障资助等各类保障资源整，将原本分散的政策形成力，从而发挥出大的保障应。

从动出版本罕见病著《可罕见病》，到率先提出罕见病的立法研究……上海市罕见病基金会带动诊相关事业始终走在全国前列。黄国英同时透露，目前上海已启动结医药产业的发展，在罕见病诊疗、研究、立法、保障、药物创新等面加快布局，构建条让罕见病创新药能够“走得通、付得起”的特道路，为多患者点燃生命希望。

另悉，上海市罕见病基金会与上海教育电视台自2021年度携手，连续举办五届“万分之的遇见”罕见病公益科普活动。此次科普活动启动科普画展，每幅画作、每段影像都是罕见病群体坚持不懈探索自我价值的生动注脚，是社会多托举守护生命力的好见证。

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